La terapia génica comprende un conjunto de técnicas que permiten transportar secuencias de ADN o ARN al interior de las células enfermas, con el objeto de modificar el funcionamiento de determinadas proteínas que se encuentran alteradas y son causantes de las enfermedades del ojo, con el fin de hacer reversible el trastorno biológico que producen. Su eficacia se ha comprobado en diversos estudios para el tratamiento de patologías de la retina, como la degeneración macular y el retinoblastoma.
De acuerdo con la bióloga molecular, Ainhoa Bacaicoa, la terapia génica se perfila como el futuro de la oftalmología, siendo una herramienta eficaz para restablecer la visión. “La ingeniería genética es un tema que ha tomado importancia en los últimos años. La idea de inyectar un virus en el cuerpo humano y que éste sea capaz de alterar el código genético, para restablecer la función de una proteína dañada es una realidad hoy en día”, dijo.
“Estudios realizados en pacientes con retinoblastoma, un tumor canceroso causado por la mutación de un gen que controla la forma como las células se dividen, lograron a partir de la terapia génica incorporar el virus que lleva la información del gen RB1, el cual está deficiente en estos pacientes, comprobando que el tamaño del tumor disminuía al proporcionarle la información sana y modificar el gen dañado”, explicó la también especialista en genética humana.
En el caso de la degeneración macular húmeda, Bacaicoa, resaltó que esta condición también se debe a un descontrol en la expresión de la proteína VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) involucrada en los procesos de angiogénesis, por lo que actualmente se está estudiando el uso de la terapia génica para incorporar proteínas anti-VEGFs directamente en la célula dañada, y así potenciar el efecto de la terapia utilizada actualmente. Esto logra reducir considerablemente el número de inyecciones y alarga el efecto en la recuperación de la sensibilidad retiniana, tal como lo demostraron las investigaciones realizadas
Las estrategias para lograr el buen funcionamiento celular dependerán del tipo de lesión; por ejemplo: si un gen mutado no produce una proteína necesaria, se puede introducir una copia sana del mismo para restaurar la función de la proteína. Para hacer las modificaciones son necesarios medios de transporte, en el área de oftalmología, los más utilizados son los adenovirus.
Ainhoa Bacaicoa,quien es gerente médico de retina y neurocienciaspara el laboratorio Novartis en Centroamérica y El Caribe, resaltó que hoy en día existen dos tipos de estrategias para llevar a cabo la terapia génica. La primera es con el envío de material genético dentro de la célula. La segunda es con la introducción directa de la proteína ya restaurada.
La forma más usada para insertar el adenovirus en caso de afecciones en la retina es mediante inyecciones intravítreas que incorporen la proteína y el material genético. Para concluir, Ainhoa expresó, que aunque actualmente existen muchas barreras que superar en cuanto al uso de la terapia génica en el rutina clínica, ésta tiene el potencial de transformar el panorama de cómo nos acercamos a enfermedades retinianas que anteriormente se consideraban intratables.
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